特朗普當(dāng)選為新任美國總統(tǒng)后在接受電視采訪時說，要廢除奧巴馬醫(yī)改，并推出替換法案。但是對于奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃，特朗普還未在公開場合表達(dá)觀點(diǎn)。很多業(yè)內(nèi)人士對于新任總統(tǒng)對精準(zhǔn)醫(yī)療計劃是否有影響心存疑問。
近日，在第六屆Bio4P精準(zhǔn)醫(yī)療創(chuàng)新論壇期間，中科院北京基因組所研究員、華大基因創(chuàng)始人于軍接受記者采訪時表示，特朗普上任對于美國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃不可能有影響。
但也有不同的觀點(diǎn)認(rèn)為，特朗普上臺后，美國在科研上投入的經(jīng)費(fèi)預(yù)算會下降，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃和癌癥登月計劃都是上一任總統(tǒng)的計劃，到了下一任，經(jīng)費(fèi)數(shù)量和時間上有可能有影響。
特朗普
基因濤略今天就來溯源美國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃，最近一年的進(jìn)展以及探討未來可能的走向。
精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃到底是什么？
2015年1月30日，奧巴馬在國情咨文演講中宣布的一個新計劃——精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃。他說，這一計劃將使我們向著治愈諸如癌癥和糖尿病這些頑癥的目標(biāo)邁進(jìn)一步，并使我們所有人，都能獲得自己的個體化信息。我們需要這些信息，使我們自己，我們的家人更加健康。
作為科技超級大國的美國，一個多世紀(jì)來對生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)臨床的貢獻(xiàn)不勝枚舉，可是奧巴馬的智囊團(tuán)讓他例舉的貢獻(xiàn)只有兩個：小兒麻痹癥的消滅和人類基因組計劃的初步完成。而精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃的提出正是人類基因組計劃的延續(xù)。
在奧巴馬提出精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃后的十天，他宣布了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃的具體內(nèi)容，第一是啟動“百萬人基因組計劃”。首先要征集100萬的志愿者并做好隊列(cohort)及對照，建立與臨床有關(guān)的“史無前例的大數(shù)據(jù)”，收集基因組數(shù)據(jù)與臨床信息。
第二是尋找引發(fā)癌癥的遺傳因素，即繼續(xù)美國已經(jīng)開始的癌癥基因組研究計劃，即TCGA(The Cancer Genome Altas)計劃。第三是建立評估基因檢測的新方法，特別是對新一代測序技術(shù)的評估和審批通道，以及保護(hù)知識產(chǎn)權(quán)與有關(guān)版權(quán)的管理，以保證精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)和相關(guān)創(chuàng)新的需求。第四是制定一系列的相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)和政策，從第一天開始，就要努力保護(hù)個人隱私和各種數(shù)據(jù)的安全。第五就是PPP(Public-Private-Partnership，公私合作)方式，邀請企業(yè)家和非營利組織來一起參與。
難得的是，奧巴馬的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃得到了民主、共和兩黨的共同支持，他還引用新選任的共和黨議員Bill Cassidy的話：精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是“一個希望無限的領(lǐng)域”。
中科院院士、華大基因主席楊煥明對奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃概括為，以DNA和HGP(人類基因組計劃)精神為主線，以小兒麻痹癥為先例旨在消滅單基因病，并以百萬人的基因組和臨床信息的大數(shù)據(jù)來支撐癌癥與其它多基因病研究，改變政府支持及監(jiān)管方式，強(qiáng)調(diào)企業(yè)參與的重要性，發(fā)動全社會支持的大型前瞻性項目。
根據(jù)規(guī)劃，美國將從2016年財政預(yù)算中為精準(zhǔn)醫(yī)療項目劃撥2.15億美元經(jīng)費(fèi)，具體分配為： 1.3億美元將撥給國家衛(wèi)生研究院(NIH)；7000萬美元將流向NIH下設(shè)的國家癌癥研究所(NCI)；1000萬美元將提供給美國食品和藥物管理局(FDA)；剩余約5百萬美元資金將給予國家衛(wèi)生信息技術(shù)協(xié)調(diào)辦公室(ONC)。
在近兩年的時間里，奧巴馬精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃取得了一系列進(jìn)展。
基因組學(xué)博士，元碼基因CEO田埂對記者說，舉世矚目的NCI-MATCH試驗(美國國立衛(wèi)生研究院進(jìn)行的根據(jù)分子分析來進(jìn)行治療決策的計劃)已于2015年7月開始招募患者。這項“史上試驗對象最多、最精密的腫瘤臨床試驗”預(yù)計將會獲得大量有價值的數(shù)據(jù)。至今，NCI-MATCH已經(jīng)進(jìn)入第二階段。
另外，精準(zhǔn)FDA已經(jīng)公開測試。
“精準(zhǔn)FDA”(precisionFDA)平臺是基因組信息學(xué)社區(qū)和共享數(shù)據(jù)平臺，這是一個為研究人員準(zhǔn)備的開源、基于云的工具，它將為下一代測序診斷提供依據(jù)，并且為所有開發(fā)者提供了統(tǒng)一的、可共享的在線基因組信息數(shù)據(jù)庫。去年12月15日，美國食品藥品監(jiān)督局FDA正式開放了其在8月5日提出的“精準(zhǔn)FDA”(PrecisionFDA)平臺，這是一個基因組信息學(xué)社區(qū)和共享數(shù)據(jù)平臺，用戶可通過登錄使用。
百萬人基因組研究也開始進(jìn)展，2016年2月25日，開始在線招募百萬名志愿者，計劃在未來的5年招募100萬志愿者來測序自己的基因組。
田埂說，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃到2022年，會分階段的釋放結(jié)果，這些結(jié)果對臨床會有很大指導(dǎo)意義，遺傳病診斷、檢測的速度和質(zhì)量都會大大提高，這是最直接的影響。百萬基因組數(shù)據(jù)能收集起來的話，也是有史以來最大的隊列研究人群。
在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃的召喚下，各國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃都在相繼開展。
韓國萬人基因組計劃、澳大利亞零兒童癌癥計劃，法國基因組醫(yī)療2025 ……今年3月，中國科技部發(fā)布了“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究”重點(diǎn)專項項目申報指南。2016年6月，衛(wèi)計委發(fā)布了包含61個項目的“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究”擬立項項目清單，總共6.41億元，實施周期為3到5年。
在此背景下，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域的創(chuàng)業(yè)在中國也如火如荼的展開。以華大基因為龍頭的基因產(chǎn)業(yè)迅速發(fā)展，在基因技術(shù)涉及的不同賽道上，均有至少幾十家公司在展開角逐，而腫瘤領(lǐng)域競爭更加激烈。一些傳統(tǒng)醫(yī)療領(lǐng)域的上市公司也在謀劃如何將觸角深入到精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域。
作為曾代表中國參與人類基因組計劃的教授，于軍對記者說，美國的精準(zhǔn)醫(yī)療計劃不可能受新任總統(tǒng)政策的影響。
于軍表示，美國對生物醫(yī)學(xué)這一新領(lǐng)域的確認(rèn)識別是從上世紀(jì)四十年代末五十年代初開始的，那一代人推動了國會立法，建立了生物醫(yī)學(xué)研究平臺，不斷增加經(jīng)費(fèi)投入，一直到了尼克松時代和現(xiàn)在的投入是一樣多的，后來啟動了第一個向癌癥開戰(zhàn)的項目，這個項目建立了15個研究所。到了80年代，美國建立了四位一體的框架，包括如何教育小學(xué)生和公眾，我的老師曾參與起草人類基因組的報告，他后來領(lǐng)導(dǎo)了這個計劃，他又參與了精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃，可以說這個大計劃一直橫跨了60年。
“對于生物醫(yī)學(xué)研究在美國這樣的體制下，是不會變的，無論總統(tǒng)怎么改變，這套體系是不會變的，而且沒有失敗的跡象。所以，特朗普上任對于美國的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃不可能有影響”，于軍說。
于軍說，美國研發(fā)經(jīng)費(fèi)一半是由產(chǎn)業(yè)支付的，80年代美國聯(lián)邦政府通過了一項法律，要求聯(lián)邦政府對科技企業(yè)免稅，企業(yè)留下收入的15%用于研發(fā)，相當(dāng)于聯(lián)邦政府給的，這是影響美國科學(xué)發(fā)展最重要的法律。
但是一直關(guān)注美國精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計劃的田埂認(rèn)為，特朗普上臺后，美國在科研上投入的經(jīng)費(fèi)預(yù)算會下降，精準(zhǔn)醫(yī)療計劃和癌癥登月計劃都是上一任總統(tǒng)的計劃，到了這一任可能會有很大變化。
“經(jīng)費(fèi)預(yù)算的數(shù)量和到賬的時間會打折扣，畢竟特朗普政府會把大部分精力和資金放在基建領(lǐng)域，對科技界短期的影響肯定會有的。”田埂說。