近日，F(xiàn)DA腫瘤咨詢委員會(ODAC)以10票支持3票反對的投票結(jié)果支持EmmausLife Sciences的Endari上市。Endari是一種口服藥用級別的左旋谷氨酰胺，用于治療鐮狀細(xì)胞病。

　　　　該藥的PDUFA審批日期為7月7日，如果獲批上市，將成為FDA批準(zhǔn)的首款可用于治療兒童鐮狀細(xì)胞病藥物，也將是近20年來首個上市治療鐮狀細(xì)胞病的新藥。此次事件也讓名不見經(jīng)傳的Emmaus走進(jìn)觀眾的視野。

　　Endari在2001年就獲得了孤兒藥資格，已經(jīng)入快速通道12年，2014年獲得III期臨床數(shù)據(jù)。雖然此次大多數(shù)專家投了贊成票，但也表達(dá)了深層次的憂慮。

　　Emmaus報(bào)告了2014年的一線數(shù)據(jù)，指出該藥還可減少33%的住院治療。FDA專家委員會最擔(dān)心的問題是較高的脫落率，治療組和安慰劑組分比為36%和24%。FDA審評人員對這項(xiàng)研究中缺失的數(shù)據(jù)表示有異議，并對其功效有所質(zhì)疑。

　　ODAC代理主席Brian I. Rin表示“我的贊成和其他投票一樣，是艱難的，一方面，鐮狀細(xì)胞疾病是一種很嚴(yán)重的疾病，在某些方面甚至比癌癥更可怕，完成這兩項(xiàng)隨機(jī)研究已經(jīng)是重大成就，然而，另一方面，我們的工作不是基于迫切的渴求，而是基于良好的臨床數(shù)據(jù)，Endari的數(shù)據(jù)就在那里，我認(rèn)為如果FDA批準(zhǔn)了或許會對病人產(chǎn)生幫助。”